KÖK HÜCRE BOZUKLUKLARI
AĞIR APLASTİK ANEMİ (SAA)

Aplastik anemi (AA) tek bir hastalık değildir, kemik iliğinin her üç kan hücresini-eritrosit, lökostit, trbombositler- de üretememesiyle oluşan bir grup yakın ilişkili hastalıktır. AA çok sık rastlanan bir hastalık değildir. AA’ nin tam nedeni bilinmemekle beraber kimyasal ve radyasyona maruz kalma gibi durumlarla bağlantılı olduğu düşünülmektedir. Ayrıca bazı AA vakalarının kalıtsal ve bazılarının da viral enfeksiyonlar nedeniyle ortaya çıktığı düşünülmektedir.

• Semptomlar:

AA hastalarında her üç han hücresinin de oranı normalden çok düşüktür. Bu durum itibariyle çeşitli semptomlar ortaya çıkar:
Eritrosit eksikliğinden kaynaklanan:
- halsizlik
Trombosit eksikliğinden kaynaklanan:
- sık görülen kanamalar
Lökosit eksikliğinden kaynaklanan:
- sık sık enfeksiyona yakalanma




• Tanı:

Bu semptomların AA’ ye ait olduğunu doğrulamak için hastanın doktoru hastadan aldığı bir kan örneğinde dolaşımdaki her kan hücresi tipinin sayısını belirler. Kan hücrelerinin ikisinin ya da üçünün de çok düşük oranlarda gözlenmesi durumunda AA hastalığından şüphelenilir. Kesin bir tanı ancak biyopsi ile alınan kemik iliğinin kendi hücrelerinin oranlarında görülen aşırı bir düşüş ile konabilmektedir.



• Tedavi:

AA hastalarına uygulanacak tedavinin tipi hastalığın geldiği aşamalara göre değişir. Çok düşük bir kan sayımına sahip olan ağır aplastik anemiye (SAA) hastaları için, kök hücre nakline gidene kadar acil tedavi yollarına başvurulmalıdır. Hastalığının durumu daha hafif olan ya da daha hafif semptomlara sahip olan AA hastaları için kök hücre nakli bir seçenek olmakla birlikte eritrosit ve trombosit transfüzyonu ya da ilaç tedavisine gidilmektedir.


-Transfüzyon:
Tüm AA hastaları için bu tedavinin ilk aşamasını trombosit transfüzyonu alır. Trombosit transfüzyonu AA hastasının ağır bir kanamadan dolayı hayatını kaybetmesini önler. Eritrosit transfüzyonu ise AA hastalarında görülen halsizlik ve nefes darlığını ortadan kaldırır. Lökositlerin ortalama yaşam süresi bir günden az olduğu için bu hücreler hastaya aktarılamaz. Onun yerine AA hastaları oluşturabilecekleri enfeksiyonlar için yakından izlenir ve gerekli görüldüğünde antibiyotik tedavisine tabi tutulur.
Transfüzyon pek çok AA vakası için hastalığın ilerleyişini durdurucu bir etkendir fakat sadece bu tedavi yöntemiyle uzun süreli bir düzelme gösteren hasta oranı oldukça düşüktür.


-İlaç Tedavisi:
Bu tedavi yönteminde en sık kullanılan ilaçlar immünosupresif ilaçlar ve büyüme faktörleridir. Tam olarak bağlantı kurulamasa da AA hastalığının nedeni bağışıklık sisteminin kendisine karşı çalışması olarak gösterilebilir. Ağır aplastik anemili (SAA) hastalar için kök hücre nakline kadar bazı immünsupresif ilaçlar ile tedavi çok kullanılan bir stratejidir.
İmmünosupresif ilaçların etkisini gösterebilmesi 4 ay kadar sürdüğünden bazı AA hastalar tedavisinde büyüme faktörü esas ilaç olarak kullanılmaktadır. Büyüme faktörleri normalde vücutta bulunan ve kemik iliğinin kan hücrelerini üretmesini sağlayan çeşitli kimyasalların sentetik halidir.


-Hematopoietik Kök Hücre Transplantasyonu:
Yalnızca hafif AA’ ye sahip hastalarda transfüzyon ve/veya ilaç tedavisi ile uzun süreli iyileşme görülür. Pek çok doktora göre bu tedavi yöntemleri, özellikle de SAA hastaları için kısa dönemlidir ve doktorlar hastalarına kök hücre nakli için uygun vericiler aramaya başlarlar. Kök hücreler üç tip kan hücresine -eritrosi t(kırmızı kan hücresi), lökosit(beyaz kan hücresi) ve trombosit(kan pulcuğu)- dönüşecek olan olgunlaşmamış hücrelerdir. Yakın bir zamana kadar kök hücre nakilleri kemik iliği nakli olarak bilinmekteydi, çünkü kemik iliği bu tip hastalıkların tedavisinde kullanılan tek kök hücre kaynağı olarak bilinmekteydi. Şu an nakillerde kullanılan kök hücreler kemik iliği, kordon kanı ve periferik kandan elde edilmektedir.


Kök hücre nakli hastayla uyum gösteren bir verici bulunamadığı taktirde gerçekleşemez. Aşağı yukarı AA hastalarının 1/3’ ü için akrabalarından uygun bir verici bulunabilmektedir, bu verici özellikle kardeşlerden biri olmaktadır. Eğer akrabalardan herhangi birinde hasta ile uyum görülmez ise hastanın doktoru Kemik İliği Bankamıza ve bankamız aracılığı ile Dünya Kemik İliği Bankasına uygun verici için başvuruda bulunur.


Kök hücre nakillerinde, hasta, lösemi hücrelerinin ve bağışıklık sisteminin tahribini sağlamak üzere transplantasyon öncesi bir kemoterapi ve / veya radyasyon tedavisine tabi tutulur. Daha sonra vericiden elde edilen kök hücreler hastaya aktarılır ve bu hücrelerin çoğalıp hastanın tahrip olmuş kemik iliğini yenilemesi beklenir.


Her ne kadar kök hücre nakli AA hastaları için kesin bir çözüm öne sürse de hastayı bu tedaviye hazırlamak için yüksek doz kemoterapi ve / veya radyoterapi gereklidir ki bu durum her hasta tarafından kolaylıkla kaldırılamaz. Ileri yaştaki hastalar ve başka sağlık problemlerine sahip AA hastaları bu tedavi için uygun adaylar değildirler. Bu hastalara myeloablatif olmayan nakil uygulanabilir. Bu deneysel uygulama mini-transplant olarak da bilinir ve daha yumuşak bir nakil öncesi terapi içerir.


Bazen kök hücre nakillerinden sonra hastalarda GvHH görülmektedir. GvHH, hastanın yeniden yapılanan bağışıklık sistemi- vericiden alınan kök hücreler tarafından oluşturulan- hastanın vücuduna saldırır. İki tip GvHH vardır: akut GvHH, semptomların hemen nakil sonrasında görüldüğü tiptir; semptomların yavaşça oluştuğu ve aylar hatta yıllar boyunca geçmediği tip ise kronik GvHH olarak isimlendirilir. GvHH hasta için oldukça ciddi bir tehlike oluşturmakla birlikte, nakilden sonra hastalar doktorları tarafından yakın takibe alınır ve herhangi bir GvHH belirtisi görüldüğü anda ilaç tedavisine başvurulur. GvHH ve diğer olası komplikasyonlar nedeniyle nakle gidilip gidilmemesi hastanın, ailesinin ve doktorlarının kişisel kararı sonucunda belirlenir. Bu konu hakkında herhangi bir bilgi ya da danışmaya ihtiyaç duyan hasta, yakınları ya da doktorları Kemik İliği Bankamız’a başvurabilirler.





Hastalıklar Anasayfa