KONJENİTAL(KALITSAL) BAĞIŞIKLIK SİSTEMİ BOZUKLUKLARININ TEDAVİSİ

Kalıtsal bağışıklık sistemi bozukluklarına sahip hastalara uygulanacak tedavide ilk adım hastanın bağışıklık sisteminin karşı koyamayacağı enfeksiyonlarla başa çıkmaktır. Bu enfeksiyonlar antibiyotik ya da antiviral ilaçlarla tedavi edilir. WAS hastaları için splenektomi (dalağın alınması; dalak kandan trombositleri filtre eder) yararlı olabilir. Trombosit transfüzyonu da WAS hastaları için kısa dönemli bir tedavi şeklidir. Neredeyse tüm kalıtsal bağışıklık sistemi bozuklukları için tercih edilen tedavi yöntemi kök hücre naklidir.

• Hematopoietik Kök Hücre Transplantasyonu:
  Kök hücreler üç tip kan hücresine-eritrosit(kırmızı kan hücresi), lökosit(beyaz kan hücresi) ve trombosit(kan pulcuğu)- dönüşecek olan olgunlaşmamış hücrelerdir. Kök hücre nakillerinde kaynak olarak periferik kan, kemik iliği ve kordon kanı kullanılmaktadır.


Hastayı kök hücre nakline hazırlamak için yüksek doz kemoterapi ve/veya radyoterapi ile bağışıklık sistemi tahrip edilir. (Bazı SCID hastaları için bu nakil öncesi terapilere gerek yoktur) Daha sonra vericiden elde edilen kök hücreler hastaya aktarılır ve bu hücrelerin çoğalıp hastanın tahrip olmuş kemik iliğini yenilemesi beklenir. Yenilenen kemik iliği hücreleri de sağlıklı kan hücrelerini verir. Oluşan sağlıklı kan hücrleri de hastaya normal bir bağışıklık sistemi sağlar.


Her ne kadar kök hücre nakilleri kalıtsal bağışıklık sistemi bozuklukları için tek tedavi yöntemi olsa bile, bu yöntemin de riskleri vardır. Nakil öncesi tedavi aşaması hastanın vücuduna çok ağır gelebilir; organlara zarar verilebilir ya da hastada kalıcı kısırlık oluşabilir. Bu komplikasyonlara ek olarak nakillerin sonrasında hastalarda GvHH görülmektedir.


GvHH, vericiden alınan kök hastanın vücuduna saldırır. GvHH hasta için oldukça ciddi bir tehlike oluşturmakla birlikte, nakilden sonra hastalar doktorları tarafından yakın takibe alınır ve herhangi bir GvHH belirtisi görüldüğü anda ilaç tedavisine başvurulur. Ancak yine de GvHH bazen kök hücresi nakli sonrası ölüe sebep olabilir. Tüm bu risklere rağmen, kök hücre nakli olmadan kalıtsal bağışıklık sistemi bozukluklarına sahip hastaların yaşama şansı çok düşüktür; genellikle 10 yaşından önce karşı koyamadıkları bir enfeksiyon sebebiyle hayatlarını kaybederler.


Kök hücre nakillerindeki esas engel hastayla uyumlu bir vericinin bulunamamasıdır. Doktorlar ilk olarak hastanın akrabaları arasında uygun bir verici ararlar. Eğer akrabalardan herhangi birinde hasta ile uyum görülmez ise hastanın doktoru Kemik İliği Bankamıza ve bankamız aracılığı ile Dünya Kemik İliği Bankasına uygun verici için başvuruda bulunur.

Hastalıklar Anasayfa